一盒从瑞士启程的药，曾经牵动着一位PNH患者的生命。
2021年端午节后，北京协和医院里，一位患者和她的医生都在等待。距离原有药物耗尽只剩下最后几天，一旦断药，她的病情可能会再次恶化，又一次出现生命危险。对她来说，等待的不是一次普通用药，而是一线极为紧要的生机。
这位患者张女士，已经和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）纠缠了14年。PNH属于发病率仅1.3 /百万人口的罕见血液病，被称作罕见病中的罕见病，严重时可因血栓、骨髓衰竭危及生命。
14年前，张女士还正值青春年华，却因为反复出现酱油色尿和间断腹痛来到北京协和医院。随后便被确诊为PNH。此后十余年，她长期在协和随访，依靠激素、输血、抗凝等方式控制病情。2018年，一场突发静脉性脑梗死伴出血将张女士推到了生死边缘。在危急关头，意识丧失、偏瘫失语、癫痫大发作等症状接连出现，最终，在协和多学科抢救和依库珠单抗治疗下，她才终于被从死亡线上拉了回来。
可对PNH患者来说，一次抢救的成功，并不等于从此安全。依库珠单抗可以阻断导致溶血的补体末端通路，却不能清除异常的PNH细胞，患者往往需要长期维持用药。受疫情期影响，张女士的购药途径受阻，断药风险正在不断逼近，如果不能及时继续用药，体内堆积的异常细胞可能再次被补体攻击，出现比之前更严重的爆发性溶血，从而再次危及生命。
当时，韩冰教授正是PNH新药国际多中心III期临床试验的中国区主要研究者。根据药物作用机制和前期结果判断，张女士很可能是潜在受益人群。但临床试验入组条件明确要求患者为未经补体抑制剂治疗患者，而她已经长期接受治疗，因此无法入组。于是，才有了后来那场持续83天的生命接力：北京协和医院、国家药监局、中国罕见病联盟等多方联动，通过同情用药为患者打通一条几乎没有先例的合规救治通道。药物从万里之外的瑞士运抵北京，在最后关口抵达患者身边。
这个故事最引人注目的地方，不只是一个患者终于等到了救命药，而是它把PNH患者曾经面对的困境全部推到台前：药是存在的，但未必能够及时抵达；治疗是有效的，但未必能够持续获得；医生知道患者可能受益，却仍要在准入条件、审批流程和药物供应之间艰难寻路。
五年后，这个问题有了新的解决方案。
2026年，第31届欧洲血液学会年会EHA上，韩冰教授再次站在PNH治疗进展的关键节点上，作为兰诺可泮III期研究联合主要研究者之一，她带来了国产口服B因子抑制剂在C5抑制剂经治PNH患者中的临床研究数据。
这组数据回应的，正是当年那个故事背后的深层问题：当患者已经接受C5抑制剂治疗，却仍被潜在风险、输血依赖反复困住而依赖于长期供药进而引发一系列贫血与疲劳等隐患时，临床还能不能再往前走一步？
韩冰教授在EHA2026相关访谈中解释，C5抑制剂能够抑制C5b-9膜攻击复合物形成，从而控制血管内溶血；但上游C3仍未被抑制，可能继续导致血管外溶血。因此，一部分患者即使用上既有补体治疗，仍可能摆脱不了“残留贫血”的困扰。
针对既往接受C5抑制剂治疗但仍存在活动性溶血、Hb低于100g/L的中国PNH患者，兰诺可泮400mgBID单药治疗研究显示出“1周起效，8周达标”的快速响应特点。研究中，70%的患者达到第2至24周无输血且第18至24周Hb≥120g/L的复合终点；95%的患者达到无输血状态下Hb较基线上升≥20g/L；患者Hb从基线平均79.5g/L提升至第18至24周的平均127.5g/L。治疗期间，未发生突破性溶血和主要不良血管事件。
如果说2021年的协和同情用药，是一次为单个患者寻找生路的努力，那么2026年公布的这组国产口服药临床数据，则意味着更多处于相似困境中的患者，有望拥有一种更系统、更可及的国产治疗选择。
而在未使用过补体抑制剂的初治患者中，兰诺可泮的意义还在于：治疗目标从一开始就被推向了更高处。
张凤奎教授牵头开展的兰诺可泮对比依库珠单抗III期头对头研究，将主要终点设定为血红蛋白达到Hb≥120g/L。这一设计意味着，PNH治疗已经不再满足于“控制溶血、维持稳态”，而是进一步追求血红蛋白正常化、减少输血依赖和改善长期生活质量。研究结果显示，兰诺可泮组有50%的患者实现Hb≥120g/L，依库珠单抗组为9.1%；在血红蛋白改善幅度方面，兰诺可泮组较基线升高的最小二乘均值为52.3g/L，依库珠单抗组为25.6g/L。
医学指标的提升，最终会落到一个个患者真实的生活变化里。
李女士曾经是操场上跑得最快的女孩。初中时，她曾在校运会800米比赛中拿下第一名。可进入高中后，她的身体状况急转直下：走几步就气喘，上课容易犯困，一次运动后甚至出现淡粉色尿液。医院的检查结果最终确诊为PNH。
这并不是她第一次面对血液病。小学三年级时，李女士就曾被确诊为再生障碍性贫血，长期服药、反复就医早已成为生活的一部分。PNH的病情叠加，让她和家人再次陷入焦虑。常规激素与输血治疗效果有限，长期治疗带来的身体和经济负担，也让这个家庭承受不小压力。
后来，家人了解到兰诺可泮临床试验招募信息。李女士在父母陪伴下仔细了解流程和注意事项，最终决定入组。治疗开始后，她的乏力、心慌、头晕等不适逐渐减轻，精神状态一天天好转。复查时，医生告诉她，血红蛋白已经恢复至正常区间。
对李女士来说，这不是化验单上一个数字的变化，更是生活秩序逐步回归常态。每日早晚口服用药，大幅降低了定期往返医院输液的负担；身体状态改善后，她重新把注意力放回学习和未来规划。后来，李女士选择了临床医学专业。疾病放慢了她奔跑的速度，却没有阻挡她继续向前。
由此可见，从张女士到李女士，PNH患者所面对的问题正在被一步步改写。过去，患者和医生最焦急的是能否在危急时刻顺利获取有效药物；今天，随着国产口服治疗选择出现，临床开始进一步追问：能否从治疗起点就追求血红蛋白达标，能否减少输血和奔波，能否让长期治疗更稳定地融入日常。而这也是Hb≥120g/L这一终点的真正意义。它不只是临床研究中的主要疗效指标，也代表着PNH治疗目标从“控制溶血、维持稳态”迈向“血红蛋白正常化、改善长期生活质量”。
当这个目标通过临床数据得到验证，下一步更现实的问题便是：患者能否真正用得上、长期用得起。而如今，PNH治疗可及性正在持续向前。依库珠单抗于2023年纳入医保，让更多患者有机会获得标准补体治疗；2026年，国产口服B因子抑制剂兰诺可泮片获批上市，并已向国家医保局提交医保目录申报。对于PNH患者而言，这意味着治疗进步不再只停留在临床研究里，而是有望进一步转化为日常生活中更稳定、更便利、更可持续的用药选择。PNH患者将有机会维持更接近正常的血红蛋白水平，平稳回归学习、工作与日常生活。