绿谷制药GV-971，中国原创世界首款多靶点治疗阿尔茨海默病药物

迄今为止，人们还不能明确阿尔茨海默病(AD)的病因和病机，导致新药研发的失败率接近百分之百；但人们对它治疗的探索和研究却并未止步不前，依然没有放弃，并且取得了巨大进展。

1、现有的AD药物种类

目前，AD药物只能改善患者症状，还不能达到治疗效果。根据改善的对象，大致有以下三类：

此外，抗氧化药物、抗炎药物、雌激素、降糖、降脂类药物等也备受关注————然而，针对AD的药物研发和临床试验尚未有真正的突破。

2、AD药物研发到底有多难？

自2000年以来，已有近400种治疗阿尔茨海默病的药物进入人体试验阶段——但只有5种被FDA批准使用，且它们都只能轻微缓解症状。这五种药物分别是：

其中有4个是乙酰胆碱酯酶抑制剂——即改善认知症状药物，1个NMDA受体激动剂——这已经是人类发现和研究阿尔茨海默病的112年以来最成熟有效的所有药物——这个局面至少会保持到GV-971上市以前。

如果说成果少，还不能完全体现AD药物研发的难度，那么，当我们看到全球范围内其研发的失败率，我们会深有体会。

下面一张图，是中国医药工业信息发布的全球治疗AD药物研发状态分布：

这张表反映了哪些信息呢？

①近乎令人绝望的成功率

这是对全球各大医药公司，如罗氏、强生还有等，多年以来投入巨资进行研究所作的总结：包括中国在内的医药公司总共研发了1140多种药物，如图所示，近70%毫无进展或者被迫终止，能进入III期临床的仅仅只有3%，最终成功上市的仅仅只有1%！

————而如前面所说，这1%上市的药物，也不能治愈病情，而仅仅只能缓解症状。

②背后是难以估算的研发成本

除了上面看得见的极高的研发失败率外，还有我们看不到的高昂研发成本——如此高的失败率，几乎意味着研发资金注定打水漂。人类为攻克这一世纪难关，到底投入了多少、付出了多少呢——我们永远无法得知，更无法算清。

我们更清楚感受到研发成本是多么高昂。

这是Tufts Center对从上世纪70年代到2005年左右，每款新药上市的开发成本估计——到2010年以后，一款新药上市平均成本高达26亿美元——还不包括研发失败的统计。

无疑，AD药物研发，既是难于上青天，也是要付出“天大”的代价的。

在困难重重的情况下，中国原创的GV-971能在III期临床获得举世瞩目的进展，并已申请上市，既是医学界值得欢欣鼓舞的事，对于目前全世界5000万患者来说更是福音！

二、何为GV-971?

GV-971（甘露寡糖二酸）是一种海洋来源的寡糖药物，潜在的作用机理包括：抑制Aβ聚集、调节肠道菌群失衡、降低神经炎症等多靶点特性——也就是说，它是一类能多靶作用的AD药物。

GV-971与 Aβ 的分子结合模型

三、为何它如此举世瞩目？

雷切尔·申德勒(Rachel Schindler)在11月24日至27日举行的第11届阿尔茨海默病临床试验会议科学委员会在会上说：“这一研究结果是继胆碱酯酶抑制剂上市10多年以来最接近成功的抗阿尔茨海默病药物。”

那么，它有怎样的疗效呢？

1、临床数据细节首次为人所知

11月25日，中国科学家首次在会上介绍了GV-971，该药能够显著改善阿尔茨海默病患者的认知功能障碍，同时在全球范围内首次披露GV-971三期临床数据。

据介绍，GV-971治疗36周，能明显改善阿尔茨海默病认知功能障碍，疗效显著；不良事件发生率与安慰剂非常相似，安全性好，有望成为全球首个靶向脑肠轴的糖类抗阿尔茨海默病创新药物。

2、其前景如何？

目前，绿谷制药已于2018年10月16日在中国递交新药上市申请，并计划在未来进行全球临床试验。目前，该药的上市申请已经得到了积极回应：

对于GV-971的医疗前景，国际知名神经学专家、国际阿尔茨海默病协会终生成就奖获得者Jeffrey Cummings教授客观地评价说：“GV-971可持续稳定地改善患者认知功能，为阿尔茨海默病治疗提供全新方案。我们期待未来对GV-971在全球开展多中心临床试验，尽早造福全球患者。”

浓雾渐开，人类终将看到曙光。